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8月27日，江北新區(qū)南京生物醫(yī)藥谷園區(qū)全球體內(nèi)基因編輯和堿基編輯技術(shù)開拓者堯唐生物宣布，與深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司（股票代碼：002294）（下簡“信立泰”）就堯唐生物自主研發(fā)的針對PCSK9靶點(diǎn)的堿基編輯藥物YOLT-101，簽訂了在中國內(nèi)地的開發(fā)及商業(yè)化授權(quán)協(xié)議，總交易金額為10.35億元人民幣。

信立泰將獲得YOLT-101在中國內(nèi)地（不包括香港、澳門及臺灣地區(qū)）的獨(dú)占開發(fā)與商業(yè)化許可權(quán)。堯唐生物將獲得最高2.05億元人民幣的首付款以及根據(jù)研發(fā)進(jìn)度支付的研發(fā)里程碑付款；還將根據(jù)凈銷售額獲得最多8.3億元人民幣的銷售里程碑付款，總交易金額將達(dá)10.35億元人民幣。此外，信立泰將在許可產(chǎn)品于該地區(qū)達(dá)成的凈銷售額基礎(chǔ)上，向堯唐生物支付分層銷售提成。協(xié)議生效后，堯唐生物將繼續(xù)負(fù)責(zé)完成YOLT-101的臨床前研究工作，在許可領(lǐng)域和許可區(qū)域內(nèi)的臨床試驗將由信立泰負(fù)責(zé)準(zhǔn)備和實施。

堯唐生物創(chuàng)始人及CEO吳宇軒博士表示：“信立泰集團(tuán)在臨床開發(fā)和市場推廣方面擁有豐富的經(jīng)驗和強(qiáng)大的能力。非常高興能與這樣一家在心血管領(lǐng)域具有獨(dú)特競爭優(yōu)勢的企業(yè)建立合作伙伴關(guān)系。YOLT-101的臨床前數(shù)據(jù)顯示，在非人靈長類動物模型中，YOLT-101通過一次給藥便實現(xiàn)了LDL-C大幅度降低，效果持續(xù)近兩年。在未來臨床應(yīng)用中，該產(chǎn)品有望實現(xiàn)‘一次給藥，終生獲益’的治療效果。我們相信此次合作將加速YOLT-101在中國內(nèi)地的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，充分釋放其在治療家族性高膽固醇血癥等心腦血管疾病方面的臨床價值，使這一具備全球競爭力的創(chuàng)新產(chǎn)品能夠早日服務(wù)中國患者?！?/p>

信立泰董事長葉宇翔先生表示：“體內(nèi)基因編輯療法是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一次革命性突破，能夠精準(zhǔn)、有效地治療包括心腦血管疾病在內(nèi)的多種疾病。這一創(chuàng)新技術(shù)的引入，將幫助我們突破傳統(tǒng)藥物的局限，從基因?qū)用娓翁囟膊?。我們深知國?nèi)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新機(jī)遇不斷涌現(xiàn)，銷售環(huán)境也在持續(xù)變化，堅持自主研發(fā)和創(chuàng)新藥開發(fā)是企業(yè)可持續(xù)發(fā)展的關(guān)鍵戰(zhàn)略，也是信立泰一貫秉持的方針。信立泰與堯唐生物在‘科學(xué)驅(qū)動與臨床創(chuàng)新’的理念上高度契合。我們期待兩家公司能夠成為長期戰(zhàn)略合作伙伴，共同實現(xiàn)持續(xù)發(fā)展?！?/p>

YOLT-101是堯唐生物自主研發(fā)的新一代體內(nèi)基因編輯藥物，同時采用了堯唐自主專利的堿基編輯器（YolBE?）和新型脂質(zhì)納米顆粒（YOL-LNPs?）遞送載體，通過LNP介導(dǎo)的肝臟靶向作用，經(jīng)肝臟細(xì)胞表面的低密度脂蛋白受體（LDLR）介導(dǎo)的內(nèi)吞進(jìn)入肝細(xì)胞，釋放堿基編輯器和gRNA，兩者形成YolBE-gRNA復(fù)合體，靶向PCSK9基因特定序列，在特定位點(diǎn)進(jìn)行堿基編輯，從而關(guān)閉基因表達(dá)，抑制PCSK9對LDLR的降解，增加LDLR與低密度脂蛋白（LDL）的結(jié)合，有效清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）降低其血液濃度，最終延緩和治愈家族性高膽固醇血癥。

YOLT-101可以在DNA單堿基水平精準(zhǔn)編輯PCSK9基因，高效降低靶蛋白表達(dá)，兼具有效性和安全性，有望為FH患者提供更多治療方案。目前，YOLT-101尚處于臨床前研究階段，并于2024年4月完成一項由研究者發(fā)起的臨床研究（IIT研究）中的首例受試者給藥。