8月12日,據中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網公示,江北新區(qū)南京生物醫(yī)藥谷園區(qū)企業(yè)南京吉邁生物技術有限公司申報的1類獲批臨床,擬開發(fā)治療HPV16相關的子宮頸高級別鱗狀上皮內病變,是其首個產品獲批IND。
吉邁生物成立于2020年7月,是園區(qū)南京綠葉制藥有限公司子公司,專注于開發(fā)針對癌癥和嚴重傳染病的基因藥物,其中包括mRNA和寡核苷酸。公司擁有RNA(疫苗)藥物開發(fā)與LNP遞送技術平臺,為解決傳染性疾病、遺傳性疾病、難治性腫瘤等提供更先進、更有效的臨床治療手段。
吉邁生物在美國化學學會(ACS)2021年春季會議上發(fā)布了一項臨床前研究。該研究展示了全新三觸角型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的新合成技術,以及GalNAc-反義寡核苷酸綴合物在小鼠體內的遞送和療效評價。
結果顯示,該新型三觸角型GalNAc耦聯(lián)ApoB反義gapmer,經皮下注射后,小鼠血漿中ApoB蛋白的表達顯著下降。并且新型GalNAc敲除效率和作用持續(xù)時間與目前臨床試驗中使用的標準三觸角型GalNAc相似或更有優(yōu)勢。研究人員認為,吉邁生物自主合成的新型GalNAc更便捷、可負擔性更高。與傳統(tǒng)GalNAc相比,新型GalNAc在嚙齒動物肝臟遞送方面有類似的效果,可用于臨床開發(fā)ASO、siRNA和其他治療肝臟疾病的核酸藥物。
此外,吉邁生物還正在擴大腺相關病毒(AAV)載體對戰(zhàn)略性選擇的細胞靶點的使用,包括視網膜、肝臟和中樞神經系統(tǒng)。
吉邁生物還正在積極推進基于寡核苷酸的TLR9激動劑的開發(fā),用于免疫腫瘤學應用。發(fā)表于2021年美國癌癥研究協(xié)會(AACR)年會上的臨床前研究結果顯示,與單藥TLR9激動劑相比,吉邁生物自主研發(fā)的水凝膠封裝TLR9激動劑可顯著提高抗腫瘤療效,同時展示出與TLR9激動劑相似的腫瘤生長抑制作用。